Gen- und zellbasierte Therapien (Gene and Cell-based Therapies, GCT) sind Schlüsseltechnologien für Innovationen in der biomedizinischen Forschung und Krankenversorgung. Sie greifen nicht nur krankheitsmodulierend oder beschwerdelindernd ein, sondern adressieren direkt die genetische Ursache des Krankheitsprozesses. So eröffnen sie vielversprechende Perspektiven für Menschen mit schweren und sehr seltenen Erkrankungen, für die es bisher keine Therapie gibt.
Um den Zugang zu gen- und zellbasierten Therapien für erkrankte Menschen zu verbessern und den Forschungs- und Innovationsstandort Deutschland im internationalen Wettbewerb zu stärken, hat das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) im Herbst 2022 das Berlin Institute of Health in der Charité (BIH) beauftragt, die Entwicklung einer Nationalen Strategie für gen- und zellbasierte Therapien zu koordinieren und zu moderieren. Ziel ist es, langfristig neue Behandlungsmöglichkeiten für Patientinnen und Patienten zu schaffen.
Die Nationale Strategie zeichnet sich vor allem durch ihre Entwicklung im Multi-Stakeholder-Ansatz aus, bei dem Perspektiven aus Wissenschaft, Wirtschaft, Politik, Gesellschaft und von Betroffenen einbezogen wurden. Insgesamt trugen über 150 Expert*innen zur Ausarbeitung von konkreten Zielen und umzusetzenden Maßnahmen bei, darunter Prof. Dr. Eva Bartok vom Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin am UKB und Exzellenzcluster ImmunoSensation2 der Universität Bonn sowie Prof. Dr. Oliver Brüstle, Direktor des Instituts für Rekonstruktive Neurobiologie am UKB und Mitglied in dem Transdisziplinären Forschungsbereich (TRA) „Life & Health“ der Universität Bonn.
„Die Initiative ist eine beeindruckende Möglichkeit, mich mit meinen Kollegen über die aktuellen Herausforderungen in der Zell- und Gentherapie auszutauschen. Ich bin an den Arbeitsgruppen zu den Handlungsfeldern ‘Ausbau von Qualität und Kapazitäten in der GMP-Produktion’ und ‘Ausbildung und Kompetenzstärkung’ beteiligt. In enger Zusammenarbeit haben wir bereits effektive und praktikable Lösungsansätze zur Verbesserung der Produktion der Zell- und Gentherapeutika in Deutschland und Linderung des Fachkräftemangels in diesem Bereich überlegt. Ich freue mich auf die weitere Zusammenarbeit bei ihrer Umsetzung“; sagt Prof. Bartok.
„Dies ist der richtige Zeitpunkt, um das wichtige Thema der Gen- und Zelltherapie national zu bündeln, Synergien zu schaffen und den Bedarf für zukünftige Strukturen und Fördermaßnahmen in diesem Bereich zu definieren. Gerade für das von uns vertretene und noch junge Gebiet der iPS-Zell-Technologie hat eine solche Maßnahme hohe Relevanz“, unterstreicht Prof. Brüstle.